（9月6日），中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，蘇州贊榮醫(yī)藥科技有限公司申報的ZN-A-1041腸溶膠囊擬納入突破性治療品種，適應(yīng)癥為：ZN-A-1041聯(lián)合卡培他濱和曲妥珠單抗用于既往接受過含曲妥珠單抗治療進展的HER2陽性晚期腦轉(zhuǎn)移乳腺癌患者。
公開資料顯示，ZN-A-1041是一款口服小分子HER2靶向小分子抑制劑，具備高度血腦屏障通透性。2023年5月羅氏（Roche）與贊榮醫(yī)藥就收購這款在研藥物全球權(quán)益達(dá)成了總額約6.8億美元的協(xié)議。
研究顯示，高達(dá)50%的HER2陽性轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者在病程中會發(fā)生腦轉(zhuǎn)移。腦轉(zhuǎn)移與生活質(zhì)量和總生存率下降有關(guān)。目前控制腦轉(zhuǎn)移的主要手段是局部治療，包括手術(shù)和放療，但6-12個月后復(fù)發(fā)仍很常見，且會帶來認(rèn)知功能下降等不良結(jié)局，給臨床治療帶來巨大挑戰(zhàn)。
（9月6日），中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)最新公示，武田（Takeda）TAK-861片擬納入突破性治療品種，針對適應(yīng)癥為發(fā)作性睡病1型（NT1）。公開資料顯示，TAK-861是一種口服食欲素受體2（OX2R）激動劑。
NT1是一種慢性、罕見的中樞神經(jīng)系統(tǒng)過度嗜睡障礙，由于食欲素（orexin）神經(jīng)元的大量喪失，導(dǎo)致大腦和腦脊液中食欲素神經(jīng)肽水平低下。NT1患者會出現(xiàn)過度白天嗜睡（EDS）、猝倒、夜間睡眠中斷、入睡和醒來時的幻覺等癥狀。這些衰弱癥狀顯著降低生活質(zhì)量，并嚴(yán)重影響患者工作、生活和人際關(guān)系。
TAK-861旨在通過選擇性刺激食欲素受體來解決NT1中的食欲素缺乏問題。激活食欲肽2受體的激動劑可能替代內(nèi)源性食欲肽，激活促進清醒的信號通路。
這兩項研究均為多中心、隨機、開放標(biāo)簽臨床試驗，其中QWINT-1評估了efsitora alfa（每周1次）對比甘精胰島素（每日1次）在796例未接受過胰島素治療的2型糖尿病成人患者中的安全性和有效性，QWINT-3評估了efsitora alfa（每周1次）對比德谷胰島素（每日1次）在986例正在接受基礎(chǔ)胰島素治療的2型糖尿病成人患者中的安全性和有效性。研究的主要終點均為糖化血紅蛋白（HbA1c）水平相較于基線的變化。
信息來源：醫(yī)藥經(jīng)濟報
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