中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)公示，第一三共（Daiichi Sankyo）申報(bào)的鹽酸吡昔替尼膠囊（PLX3397）擬納入優(yōu)先審評(píng)，適用于治療伴有重度病變或功能受限且無(wú)法通過(guò)手術(shù)改善的癥狀性腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）成年患者。公開(kāi)資料顯示，吡昔替尼（pexidartinib）是一款CSF1R小分子抑制劑，此前已于2019年8月獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，治療癥狀性腱鞘巨細(xì)胞瘤成人患者。根據(jù)FDA彼時(shí)的新聞稿介紹，這是其批準(zhǔn)的首個(gè)治療TGCT的治療方法。
Pexidartinib是一款創(chuàng)新口服CSF1R小分子抑制劑，同時(shí)也會(huì)抑制c-kit和FLT3-ITD的活性。CSF1R介導(dǎo)的信號(hào)通路是驅(qū)動(dòng)滑膜中異常細(xì)胞增生的主要因素。在美國(guó)，pexidartinib曾被FDA授予突破性療法認(rèn)定、孤兒藥資格和優(yōu)先審評(píng)資格。
2019年8月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)pexidartinib上市，治療癥狀性TGCT成人患者。這項(xiàng)批準(zhǔn)是基于名為ENLIVEN的多中心國(guó)際性3期臨床試驗(yàn)結(jié)果?？傆?jì)120名患者接受了pexidartinib（n=61）或安慰劑（n=59）的治療。試驗(yàn)結(jié)果表明，39%接受pexidartinib治療的患者在經(jīng)過(guò)25周治療之后獲得緩解，安慰劑組這一數(shù)值為0%?；颊叩牟糠志徑饴蕿?3%，完全緩解率為15%。在獲得緩解的23名患者中，在隨訪時(shí)間至少6個(gè)月時(shí)，22名患者的緩解得到維持。在13名隨訪時(shí)間至少12個(gè)月的患者中，所有患者的緩解持續(xù)時(shí)間達(dá)到12個(gè)月以上。
根據(jù)中國(guó)藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)官網(wǎng)，第一三共已經(jīng)在中國(guó)開(kāi)展了一項(xiàng)國(guó)際多中心（含中國(guó)）3期臨床研究，該研究旨在評(píng)估pexidartinib針對(duì)伴有重度病變或嚴(yán)重功能限制且不能通過(guò)手術(shù)改善的有癥狀的TGCT成年患者的療效和安全性。這也正是該產(chǎn)品本次擬納入優(yōu)先審評(píng)的適應(yīng)癥。
期待這款創(chuàng)新CSF1R小分子抑制劑盡快來(lái)到患者身邊，早日為腱鞘巨細(xì)胞瘤患者帶來(lái)新的治療選擇。
信息來(lái)源：醫(yī)藥觀瀾
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